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Aurora magazine

Terapia genica: cos’è

La terapia genica nasce con lo scopo primario di affrontare le malattie genetiche. Nonostante questo, negli ultimi anni stanno fiorendo le applicazioni a patologie come infarto, tumori, Alzheimer e Parkinson. Il merito di questo successo è la flessibilità dimostrata dalla tecnica, applicabile ovunque ci sia un gene difettoso da riparare.

La tecnica consiste nel prelievo di alcune cellule difettose dal paziente, che vengono in un secondo tempo corrette e di nuovo introdotte nell’organismo. A questo scopo, gli scienziati usano un virus reso innocuo per introdurre il DNA corretto nelle cellule. Il DNA guarisce le cellule trattate, che una volta nell’organismo si moltiplicano e sostituiscono quelle malate. Al di là della teoria, ci sono ovviamente degli ostacoli che rendono la prassi molto più complessa.

I primi successi risalgono al 1990, quando Claudio Bordignon usò la tecnica su una bambina malata di Ada-Scid. Nonostante una prima guarigione, l’effetto terapeutico delle cellule sparì alla fine del loro ciclo vitale. In un secondo momento, gli statunitensi French Anderson e Michael Blaise resero l’effetto permanente modificando le staminali del midollo osseo. Anche questa volta, i risultati furono solo parziali: le sperimentazioni della nuova tecnica provocarono diverse morti e si fermarono.

Il 2009 fu l’anno del nuovo inizio per la terapia genica. Uno studio dell’Istituto Telethon di genetica medica (Tigem) di Napoli restituì la vista a un bambino affetto da amaurosi di Leber. Il merito fu della scoperta di un nuovo vettore per il trasporto del DNA nella cellula, più sicuro rispetto a quelli precedenti. Il virus usato non era però perfetto, il che richiese nuovi esperimenti per individuare delle alternative. Alcuni di questi sono ancora in corso.

Una grande svolta per le terapie geniche fu lo studio del team di Luigi Naldini nel 2013. Nandini annunciò di aver curato sei bambini a rischio di malattie genetiche rare. Tre avevano il gene della leucodistrofia metacromatica e altre tre della sindrome di Wiskott-Aldrich. Gli scienziati corressero le cellule staminali e le usarono per sostituire quelle malate, bloccando lo sviluppo delle malattie.

Ad oggi i passi in avanti nella terapia genica sono molti. Sono in via di sviluppo farmaci per il trattamento di tumori, leucemie e malattie genetiche.

Fonte: focus. it