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Aurora magazine

Un gene artificiale per combattere la sindrome di Duchenne

Uno studio del CNR di Roma descrive Jazz-Zif1, il gene artificiale che potrebbe combattere la sindrome di Duchenne. Il nuovo gene aumenta i livelli di utrofina e corregge la carenza o l’assenza della distrofina. In questo modo agisce contro la Distrofia Muscolare di Duchenne e ne allevia i sintomi.

La Duchenne è causata dalla carenza di una proteina, la distrofina. Ciò porta alla progressiva degenerazione del tessuto muscolare e così facendo delle abilità motorie. Secondo alcuni studi, l’utrofina sarebbe in grado di sostituire la distrofina, almeno nelle funzioni principali. Iniezioni della proteina hanno infatti migliorato le condizioni di modelli animali affetti dalla malattia. Come rendere gli effetti permanenti?

Il team di Roma ha realizzato un gene regolatore artificiale, in grado di aumentare la produzione di utrofina. Jazz-Zif1 è quasi identico a un gene naturale, il che dovrebbe azzerare la risposta immunitaria dell’ospite. Una volta immesso nell’organismo, quindi, il gene sarebbe in grado di mimetizzarsi e di regolare i livelli della proteina senza interventi esterni.

Per rendere il gene artificiale il più possibile naturale, i ricercatori hanno usato un vettore virale. AAV fa in modo che il gene abbia un’ottima tessuto specificità e lascia che sia il distretto muscolare a dirigere l’espressione del gene. In questo modo abbassa il rischio di reazioni immunitarie in risposta a Jazz-Zif1.

I ricercatori hanno studiato l’azione di Jazz-Zif1 su topi adulti affetti da distrofia. Secondo i primi risultati, il trattamento ha indotto un buon recupero muscolare. In particolare, si è rivelato benefico per le giunzioni neuromuscolari, le zone in cui è più presente l’utrofina. Ne ha infatti incrementato la quantità e la qualità, con benefici per la salute delle cavie.

Saranno necessari ulteriori studi. Ciò non toglie che, sul lungo periodo, questa strategia potrebbe dare origine a nuovi trattamenti contro la sindrome di Duchenne.

Fonte: lescienze.it