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Aurora magazine

Nuova possibile terapia genica per l’emofilia di tipo B

È in corso la prima fase di un trial clinico per una nuova terapia genica contro l’emofilia di tipo B. I ricercatori hanno inoltre reclutato 5 nuovi pazienti, cui verrà data una nuova versione della terapia. Per il momento i ricercatori hanno usato SPK-9001 su un solo paziente, che si trova intorno alla 35a settimana di follow-up. Secondo i primi dati, però, i risultati ottenuti dal nuovo processo sono comparabili a quelli ottenuti con il vecchio.

La terapia genica SPK-9001 dovrebbe aiutare chi è affetto da emofilia di tipo B a produrre il fattore IX. Per il momento, né i primi 10 partecipanti né quello che si è aggiunto in un secondo momento hanno mostrato particolari effetti collaterali. Hanno inoltre tutti interrotto le infusioni di fattore IX concentrato, il che fa ben sperare anche per l’efficacia.

Tutti i pazienti hanno mostrato un aumento del livello di fattore IX, rendendo superflue le infusioni dello stesso. I dati sui 7 pazienti che hanno concluso il follow-up di un anno mostrano una efficacia duratura della terapia. Nessuno di loro ha più mostrato casi di sanguinamento, anche senza l’uso della profilassi preventiva. Tutti hanno riportato un miglioramento della qualità di vita, il che fa ben sperare per il futuro.

La nuova versione di SPK-9001 sarà usata nella fase 3 del trial clinico. Se andrà bene anche questa fase, la terapia genica sarà pronta per l’approvazione e la successiva commercializzazione.

Fonte: hemophilianewstoday.com