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Aurora magazine

In via di sperimentazione un nuovo farmaco contro l’autismo

Uno studio guidato dal professor Stuart Lipton sta testando l’efficacia di un nuovo farmaco contro l’autismo, il NitroSynapsin. Per il momento il team sta eseguendo i test su modelli animali, ma i primi risultati sembrano essere promettenti. Il farmaco ha corretto buona parte delle anomalie cerebrali e comportamentali dei topi, con conseguenze positive sui sintomi tipici dello spettro autistico.

Il nuovo studio affonda le radici in uno studio del 1993. Lipton e il suo team di Harvard avevano identificato un gene coinvolto nello sviluppo cerebrale, il MEF2C. In seguito avevano scoperto che le cavie con una versione anomala di MEF2C mostravano sintomi simili a quelli dell’autismo. Ciò ha portato a identificare un’anomalia genetica simile nei bambini umani affetti da alcune forme di autismo.

Il gene MEF2C codifica una proteina che funge da fattore di trascrizione ed è coinvolto più o meno direttamente in molte forme di autismo. Ripristinare le funzionalità del gene dovrebbe quindi avere un effetto positivo sulla malattia. Il farmaco NitroSynapsin serve a bilanciare fattori di segnalazione inibitori e uno eccitanti all’interno del cervello, anomali in chi soffre di alcune forme di autismo.

I ricercatori hanno somministrato il farmaco alle cavie per tre mesi. I topi hanno risposto bene al trattamento. In molti di loro ha ridotto i comportamenti anomali e ha migliorato le funzioni cognitive e comportamentali. In alcuni casi le cavie sono quasi tornate a livelli nella norma. Il prossimo passo è verificare su quali forme di autismo NitroSynapsin è efficace quali sono gli effetti sull’essere umano.

Fonte: scripps.edu