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Aurora magazine

La terapia genica può combattere l’anemia falciforme?

Un team di bioingegneri della Rice University sta lavorando a una nuova terapia genica contro l’anemia falciforme. Se le scoperte fossero confermate, saremmo in grado di correggere la mutazione causa della malattia già nel grembo materno.

Una delle terapie disponibili contro l’anemia falciforme è il trapianto di cellule staminali. Purtroppo, solo il 15% dei pazienti trova un donatore compatibile tra parenti e volontari. Gli autori dello studio hanno sviluppato un’alternativa più compatibile con l’organismo e disponibile per tutti. La terapia usa infatti la CRISPR-Cas9 per riparare le cellule staminali ematopoietiche dei pazienti stessi.

In cosa consiste la terapia? I medici isolano le cellule del midollo osseo del paziente e le correggono con l’editing genetico. A questo punto usano la chemioterapia per eliminare parte delle cellule staminali malate, così da fare spazio a quelle sane. Dopodiché impiantano le cellule editate nel paziente e aspettano che si riproducano. Riparare le cellule staminali invece che sostituirle elimina il rischio di rigetto, tagliando buona parte dei problemi legati al trapianto.

In un primo tempo, il team ha testato la terapia sulle cavie usando le cellule staminali di 5 pazienti malati. Le cellule editate si sono moltiplicate e hanno continuato a funzionare per circa 4 mesi. In una seconda fase, i ricercatori hanno usato una versione della CRISPR-Cas9 più recente e precisa. Questa modifica ha portato a meno cambiamenti non previsti.

L’editing genetico ha corretto il 40% delle cellule. Il 50% delle staminali ha tagliato il DNA sbagliato senza correggerlo. Il 10% ha continuato a produrre la versione malata dell’emoglobina.

Fonte: medicalxpress.com