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Aurora magazine

Si può prevenire il Parkinson con la terapia genica?

Nel Parkinson e in alcune forme di demenza, si creano nel cervello degli aggregati tossici che distruggono i circuiti neurali. I ricercatori dell’Università di Osaka stanno testando una terapia genica preventiva. I primi studi riguardano solo le cavie; se tutto andrà bene, si passerà anche alla sperimentazione umana.

Nonostante il Parkinson sia una malattia diffusa, le cause sono ancora poco chiare. Le terapie esistenti sono di natura solo sintomatica e non esiste una cura vera e propria. Anche per questo motivo, i ricercatori stanno cercando delle terapie preventive che riducano l’insorgenza della patologia nelle persone a rischio.

La terapia genica giapponese colpisce una proteina chiamata alfa-sinucleina, che si aggrega nei cosiddetti corpi di Lewy. Secondo i ricercatori, evitare la formazione dei corpi potrebbe prevenire o addirittura far regredire la malattia. Per verificare questa teoria, l’hanno testata in vitro e su modelli animali.

I ricercatori hanno creato una sezione di materiale genetiche che corrisponde all’alfa-sinucleina. A questo punto hanno stabilizzato i frammenti genetici, modificandoli in modo che prevenissero la formazione della proteina stessa e quindi degli aggregati. Per ottenere un risultato il più possibile ottimale, hanno testato diverse varianti di frammenti genetici modificati. In questo modo sono arrivati a ridurre i livelli della proteina di circa l’80% in vitro.

In un secondo momento, gli scienziati hanno testato i frammenti genetici su modelli animali con il Parkinson. Sono arrivati al cervello senza grossi problemi, senza bisogno di sostanze chimiche che li veicolassero. I topi così trattati hanno mostrato i primi miglioramenti entro 27 giorni dalla somministrazione della terapia.

Fonte: medicalnewstoday.com