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Aurora magazine

Affronteremo le malattie genetiche con una pillola?

Negli ultimi anni stanno fiorendo i trattamenti sperimentali basata sull’editing genetico. Il dottor Matthew D. Disney ha scelto un approccio diverso. Il chimico ha sviluppato una molecola che agisce sull’RNA e cancella i prodotti di alcuni geni. Di fatto, la procedure permetterebbe di correggere difetti genetici con una pillola. Per il momento è ancora fantascienza, ma la strada pare essere quella giusta.

La ricerca dimostra che l’RNA potrebbe essere un ottimo target per la medicina di precisione. La molecola sviluppata agisce infatti sul gruppo di molecole che regola l’espressione genica, non sui geni stessi. I farmaci derivanti dalla molecola di Disney lascerebbero intatti i geni, agendo invece sulle loro funzioni.

Circa il 70-80% del genoma è trascritto nell’RNA. Quest’ultimo, però, sarebbe molto più facile da modificare rispetto ai geni stessi. Basta avere gli strumenti giusti, come appunto la molecola di Disney. Questa agisce in maniera selettiva su una molecola specifica di RNA, distruggendo eventuali prodotti tossici dei geni. In questo modo eviterebbe il manifestarsi di molte malattie genetiche.

Disney ha chiamato la nuova tecnologia RIBOTAC. Per testarla il biologo ha preso di mira l’enzima Rnasi L, che gioca un ruolo critico nella risposta immunitaria antivirale. È presente in piccole quantità in tutte le cellule e serve a proteggerci dall’intrusione di RNA virale. Grazie a RIBOTAC, Disney ha distrutto una molecola di microRNA ad esso legata, decisiva nella proliferazione dei tumori.

La molecola di Disney ha dimostrato di poter attivare le difese naturali del corpo umano, distruggendo l’RNA causa dei tumori. Le applicazioni potrebbero però essere molto più ampie e potrebbero toccare anche malattie genetiche oggi incurabili.

Fonte: scripps.edu