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Aurora magazine

Si può trattare una malattia genetica con falene e magneti?

Il bioingegnere della Rice University Gang Bao ha creato una nuova tecnologia di editing genetico. Per farlo ha combinato nanoparticelle magnetico con un virus proveniente dalle falene. La tecnica potrebbe aiutare a combattere malattie come la distrofia muscolare, la fibrosi cistica e l’anemia falciforme.

I campi magnetici sono facili da manipolare e passano attraverso i tessuti. Il dottor Bao ha quindi deciso di usarli per controllare l’espressione di carichi virali in tessuti specifici. La tecnica permette infatti di attivare virus che altrimenti rimarrebbero inattivi all’interno del sangue, rendendo la terapia meno efficace. In questo modo, invece, più virus riescono ad arrivare all’obiettivo e modificano più cellule con la versione corretta del gene.

La CRISPR/Cas9 ha la potenzialità di combattere buona parte delle malattie genetiche. Ci sono due problemi: i possibili effetti indesiderati; riuscire a modificare più cellule possibile. Serve quindi un modo per veicolare una buona fetta dei virus nei tessuti d’interesse, ma il controllo spaziale all’interno dell’organismo è una sfida. Anche se inietti i virus localmente, c’è sempre la possibilità che si spostino e vanifichino la terapia.

Il team del dottor Bao è partito da un virus che colpisce le falene, di forma cilindrico e abbastanza grande da trasportare 80.000 basi di DNA. Abbastanza da modificare il codice genetico di più cellule. Gli scienziati hanno combinato il virus con nanoparticelle magnetiche, in grado di far passere il virus attraverso le pareti dei vasi sanguigni. In questo modo sono riusciti a far arrivare le modifiche solo dove serviva, aumentando l’efficienza della CRISPR/Cas9.

Fonte: news. rice. edu