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Aurora magazine

La terapia genica è efficace contro la Beta Talassemia

Il primo trial clinico di terapia genica per la beta talassemia ne ha dimostrato l’efficacia. Se somministrata in giovane età, la terapia rende superflue le trasfusioni per oltre 3 pazienti su 4. I risultati sono frutto di un lavoro di oltre 10 anni, condotto da ricercatori dell’Università San Raffaele, della Fondazione Telethon e Orchard Therapeutics.

Lo studio ha coinvolto 9 pazienti di età diverse:

  • 3 bambini sotto i 6 anni;
  • 3 adolescenti;
  • 3 adulti sopra i 30 anni.

Tutti i pazienti soffrivano di forme di talassemia gravi, che li costringevano a trasfusioni periodiche.  I ricercatori hanno raccolto le cellule staminali dei pazienti stessi, dopodiché vi hanno introdotto una copia funzionante del gene della beta-globina. A questo punto hanno reinfuso le cellule staminali corrette e hanno aspettato che attecchissero nel midollo osseo.

A oltre un anno dall’ultimo trapianto e tre anni dal primo, la terapia si è dimostrata efficace. Dei 4 pazienti più giovani, 3 sono del tutto indipendenti dalle trasfusioni. I pazienti adulti devono ancora effettuare le trasfusioni, ma con una frequenza di gran lunga minore. Solo uno dei bambini non ha tratto benefici dalla terapia, ma i ricercatori non sanno ancora perché.

Secondo i ricercatori, il trial prova quanto sia importante intervenire nelle prime fasi della malattia. La beta talassemia intacca infatti l’integrità del midollo osseo: intervenire in giovane età interrompe la progressione della malattia quando i danni sono relativamente pochi.

Fonte: corriere.it